Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Üç tedaviden herhangi biri için hiçbir üstünlük gösterilmemiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddesine sahip ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler yetkili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Hastalarımıza ağızdan solüsyon şeklinde de uygulama imkânı sağlayacak olan bu ilaca ilişkin bilimsel veriler değerlendirilmiş ve ilgili ilacın ruhsatlandırılmasında son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzun bugünkü toplantısında ilacın hazırlanışından hastalarımıza ulaştırılmasına kadar Sağlık Sistemimizin tüm detayları titizlikle değerlendirildi. Önümüzdeki günlerde bu ilacın ruhsatlandırma sürecini tamamlamış olacağız. Etkinliği bilinen, Nursinersen tedavisi uygulanması zor olan hastalara bu ilacın bir seçenek olarak sunulmasına karar verildi. Ulusal veriler arttıkça uygulama esasları bilim kurulu tarafından incelenecektir.
ZOLGENSMA İLAÇ HAKKINDA AÇIKLAMA
Hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri de yakından takip ediyoruz. Daha önce de belirttiğimiz gibi Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel oyuncuların zararlarından korunmasıdır. Bu anlamda söz konusu ilacın hem bilimsel verilerde hem de hastalar üzerindeki uygulamalarında ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar bulundu ve bu verileri içeren bilimsel yayının çok prestijli bir bilimsel dergiden çıkarılması gerekti. Bazı ülkelerde yurtdışındaki bazı doktorlar tarafından semptomlarının etkisiz olduğu açıkça bilinen tip 1 ve bazı tip 2 hastalarına ve semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri pahasına ilaçlar uygulanıyor. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA çocuğunun etkili olduğu bilinen bir tedavi gördüğünü ve Sağlık Bakanlığı olarak SMA yardım kampanyalarına destek vermediğimizi bilmenizi isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomatik hastalarda herhangi bir yararı olmadığı bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, cihaza bağlanan ve tedaviden fayda görmeyecek bu hastalar için de kampanyalar yapılıyor. Bizim onayımız olmadan da bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi gören ve fayda görmeyince Nusinersen tedavisine devam etmek için bakanlığımıza başvuran çok sayıda çocuğumuz var.
Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek adına ilacın ülkemize girmesi için yasal bir uygulaması olmamasına rağmen yetkili firma yetkilileri ile görüşülmüş ve bu veriler sunulmuştur. bilimsel kanıtları sunduktan sonra Bilim Kurulumuza iletilir. Bilim kurulumuz tarafından yapılan değerlendirmede Zolgensma tedavisinin diğer tedavilere göre üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın henüz olmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı son zamanlarda Zolgensma tedavisinin yan etkileri nedeniyle 12 aylıktan büyük çocukları yasaklamıştır. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak son 5 ayda yayınlanan ve Zolgensma ilacının 0-6 haftalık yenidoğan taramasında semptomu olmayan SMA tip 1 bebeklerde diğer ilaçlara benzer etkinlik gösterdiğini gösteren çalışmalar var. Yeni bir inceleme için yetkili firmadan gerçek veriler istenerek yeni bir değerlendirme yapılması uygun görülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi gerçekleştirecektir.
Dünyada SMA tedavisinde kullanılan üç ilaçtan biri olan Nursinersen ülkemizde ruhsat aldı, Risdiplam ruhsat başvurusunda bulundu ve son aşamaya geldi. Zolgensma ise lisans için herhangi bir girişimde bulunmadı. Ruhsat, tedavinin izlenebilir ve güvenli bir şekilde uygulanabilmesi için son derece önemlidir.
Standart bakım kurallarına uyarak SMA hastalarımıza ve ailelerine gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını en üst düzeyde tutmayı amaçlıyoruz.
Umudun kötüye kullanılmasına bugüne kadar izin vermediğimizi ve bundan sonra da izin vermeyeceğimizi özellikle vurgulamak isteriz. Ailelerimizin umutlarının ticari amaçlarla kullanılmasına izin vermeyeceğiz. Çocuklarımızın özne olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi daha önce belirtmiştik. Bu pozisyonda olduğumuzun bilinmesini istiyoruz. Ancak etkinliği bilimsel kanıtlarla kanıtlanmış her türlü tedavi için gerekli kolaylığı sağlamaya hazırız.
Yoruma kapalı.